CRISPR/Cas系统最早发现于细菌中，在体内形成适应性免疫系统。在CRISPR/spCas9系统中，spCas9核酸酶与gRNA结合诱导靶序列的双链断裂（Double-strand breaks，DSBs），然后通过非同源末端连接NHEJ（Non-homologous end joining）或同源定向修复HDR（Homology directed repair）途径对DSBs进行修复，实现基因组编辑。重组腺相关病毒（Recombination adeno-associated virus，rAAV）是基因递送的重要载体，但是其包装容量小（~4.7kb），很难使用rAAV载体包装表达spCas9核酸酶。本公司研发一种大基因包装表达AAV(large gene AAV, lgAAV)载体，可以包装spCas9核酸酶完整表达框，实现spCas9高效表达。

产品类型

本公司有三种类型的产品可供选择：

①AAV-spCas9

②AAV-spCas9-gRNA

③AAV-spCas9-EGFP

产品特点

①基于AAV大基因包装表达技术，spCas9蛋白表达效率高。

②基因编辑效率高。

③可应用于体内基因编辑。

应用范围

①AAV-spCas9：配合AAV-gRNA应用于基因敲入、敲除，且可应用于体内基因编辑。

②AAV-spCas9-gRNA：可直接应用于基因敲入、敲除，且可应用于体内基因编辑。

③AAV-spCas9-EGFP：可直观地通过观察EGFP的荧光，了解spCas9的基因表达。